我國原研mRNA腫瘤治療性疫苗近日又有重大進展。據(jù)美國時間5月7日消息，由成都威斯津生物醫(yī)藥科技有限公司(威斯津生物)研發(fā)的“WGc-043??注射液”，近日獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)IND批件，獲準開展臨床試驗。
這也是全球首個獲批IND的EB病毒相關腫瘤mRNA治療性疫苗。
mRNA腫瘤疫苗管線是目前mRNA創(chuàng)新藥領域的重大突破口之一。包括默沙東(MSD)、莫德納(Moderna)、拜恩泰科(BioNTech)在內的國際知名制藥企業(yè)在該領域均有密集布局，但研發(fā)進展不一。威斯津生物腫瘤疫苗管線WGc-043此次獲批IND，不僅進一步證實了其在遞送載體、序列設計等mRNA核心技術上的成熟性，也讓該項目的商業(yè)化進入“倒計時”階段。同時，WGc-043的成功，還將為終末期EB病毒相關腫瘤如鼻咽癌(NPC)等實體瘤和自然殺傷T細胞淋巴瘤(NKTL)等血液瘤患者提供新的治療選擇。
市場潛力巨大，有望在兩類腫瘤治療上實現(xiàn)突破
據(jù)FDA公開消息，威斯津生物的“WGc-043??注射液”本次獲批的適應癥有兩類：一是適用于經過二線系統(tǒng)治療的EB病毒陽性晚期實體瘤成人患者;二是適用于復發(fā)或難治性的EB病毒陽性血液瘤成人患者。這兩類適應癥，均是目前EB病毒相關腫瘤臨床治療的難點所在。
EB病毒是首個被發(fā)現(xiàn)的人類致瘤病毒，在人群中的感染率超過90%。EB病毒與鼻咽癌、淋巴瘤、胃癌、肺癌、肝癌、食管癌、乳腺癌、宮頸癌等10余種惡性腫瘤，以及多發(fā)性硬化癥、系統(tǒng)性紅斑狼瘡等自身免疫性疾病高度相關。國際癌癥研究機構(IARC)將EB病毒定為第一類致癌物，由EB病毒引起的全球性疾病防治負擔巨大。這對于一款創(chuàng)新藥，無疑是一個具有極大潛力的市場。
WGc-043自身的優(yōu)勢明顯：高效低毒、通用性強，生產快速、價格便宜，擁有完整自主知識產權，且技術領跑于國際水平，給后期商業(yè)化留下了巨大的發(fā)展空間。WGc-043已完成了針對鼻咽癌和自然殺傷T細胞淋巴瘤兩個適應癥的IIT(研究者發(fā)起的臨床試驗)，展現(xiàn)出比現(xiàn)有公開的其它mRNA腫瘤治療性疫苗更優(yōu)越的安全性和有效性。可以預見，一旦WGc-043成功上市，將為終末期EB病毒陽性實體瘤和血液瘤患者提供新的治療選擇。
顛覆性技術壓艙，威斯津EB病毒相關腫瘤疫苗臨床表現(xiàn)亮眼
作為一款mRNA創(chuàng)新藥，技術上的先進性是“WGc-043??EB病毒相關腫瘤mRNA疫苗”最大的亮點。該產品全面運用了威斯津生物在mRNA領域獲得的突破性技術，包括遞送載體、序列設計等方面的最新研發(fā)成果。
在mRNA技術發(fā)展的早期階段，國外企業(yè)在上述三大技術板塊布局了大量專利，形成了非常高的技術壁壘，成為后入者的“深水區(qū)”和繞不開的障礙。為了打破這一格局，經過長時間的底層自主研發(fā)，威斯津生物最終在上述三個核心技術板塊獲得了關鍵性突破，可離子化脂質的專利已經獲得中國、美國、歐洲等國家和地區(qū)的授權，打破了歐美企業(yè)的專利封鎖。同時，威斯津生物的mRNA平臺技術也達成了具有重大意義的里程碑。2023年2月，在科技部主辦的“2022年全國顛覆性技術創(chuàng)新大賽總決賽”中，威斯津生物獲得最高獎項，被認為具有“革命性、顛覆性”的創(chuàng)新和突破，是“可改變游戲規(guī)則”的創(chuàng)新性技術;2023年12月，由威斯津生物牽頭申報的“mRNA通用關鍵技術平臺建立及創(chuàng)新藥物研發(fā)”項目，成功立項國家重點研發(fā)計劃“前沿生物技術”重點專項。
關于威斯津生物：
專注于mRNA技術研究及創(chuàng)新藥研發(fā)
成都威斯津生物醫(yī)藥科技有限公司，由中科院院士魏于全教授與曾在哈佛醫(yī)學院從事mRNA藥物相關研究并在該領域深耕近10年的宋相容教授聯(lián)合創(chuàng)建。公司聚焦于mRNA創(chuàng)新藥物和新型納米佐劑開發(fā)，致力于成為擁有核心技術和自主知識產權，集研發(fā)、生產、銷售于一體的全球化生物醫(yī)藥公司。
威斯津生物以創(chuàng)新為驅動，在mRNA藥物研發(fā)的三大關鍵技術：mRNA序列、遞送載體以及放大生產上均獲得全面突破，并布局了mRNA序列、遞送載體和智能制造設備等核心專利，突破了mRNA藥物的全球專利壁壘，實現(xiàn)了完整的自主知識產權。
布局20余條mRNA研發(fā)管線，商業(yè)化進展順利
在前期科研成果的基礎上，威斯津生物已搭建起5大研發(fā)平臺：腫瘤治療性疫苗平臺、蛋白質替代治療平臺、基因編輯治療遺傳病和罕見病平臺、預防性疫苗平臺以及新型納米佐劑平臺，形成“產、學、研、醫(yī)”協(xié)同推進的新藥研發(fā)和轉化模式。威斯津正在積極推進多方位的對外合作以實現(xiàn)公司未來的商業(yè)化布局。
目前，威斯津生物在mRNA藥物和新型納米佐劑領域布局的產品管線超過20個，全面覆蓋了mRNA腫瘤治療性疫苗、針對傳染病的mRNA預防性疫苗，以及針對其他疾病如肥胖、衰老的治療性藥物等領域。除腫瘤產品獲得IND外，新型納米佐劑WGa01也于去年獲得中國緊急使用授權(EUA)并成功上市應用于臨床，同時實現(xiàn)了國產“0”生產的重大突破。
