我國(guó)原研mRNA腫瘤治療性疫苗近日又有重大進(jìn)展。據(jù)美國(guó)時(shí)間5月7日消息，由成都威斯津生物醫(yī)藥科技有限公司(威斯津生物)研發(fā)的“WGc-043??注射液”，近日獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)IND批件，獲準(zhǔn)開(kāi)展臨床試驗(yàn)。
這也是全球首個(gè)獲批IND的EB病毒相關(guān)腫瘤mRNA治療性疫苗。
mRNA腫瘤疫苗管線是目前mRNA創(chuàng)新藥領(lǐng)域的重大突破口之一。包括默沙東(MSD)、莫德納(Moderna)、拜恩泰科(BioNTech)在內(nèi)的國(guó)際知名制藥企業(yè)在該領(lǐng)域均有密集布局，但研發(fā)進(jìn)展不一。威斯津生物腫瘤疫苗管線WGc-043此次獲批IND，不僅進(jìn)一步證實(shí)了其在遞送載體、序列設(shè)計(jì)等mRNA核心技術(shù)上的成熟性，也讓該項(xiàng)目的商業(yè)化進(jìn)入“倒計(jì)時(shí)”階段。同時(shí)，WGc-043的成功，還將為終末期EB病毒相關(guān)腫瘤如鼻咽癌(NPC)等實(shí)體瘤和自然殺傷T細(xì)胞淋巴瘤(NKTL)等血液瘤患者提供新的治療選擇。
市場(chǎng)潛力巨大，有望在兩類(lèi)腫瘤治療上實(shí)現(xiàn)突破
據(jù)FDA公開(kāi)消息，威斯津生物的“WGc-043??注射液”本次獲批的適應(yīng)癥有兩類(lèi)：一是適用于經(jīng)過(guò)二線系統(tǒng)治療的EB病毒陽(yáng)性晚期實(shí)體瘤成人患者;二是適用于復(fù)發(fā)或難治性的EB病毒陽(yáng)性血液瘤成人患者。這兩類(lèi)適應(yīng)癥，均是目前EB病毒相關(guān)腫瘤臨床治療的難點(diǎn)所在。
EB病毒是首個(gè)被發(fā)現(xiàn)的人類(lèi)致瘤病毒，在人群中的感染率超過(guò)90%。EB病毒與鼻咽癌、淋巴瘤、胃癌、肺癌、肝癌、食管癌、乳腺癌、宮頸癌等10余種惡性腫瘤，以及多發(fā)性硬化癥、系統(tǒng)性紅斑狼瘡等自身免疫性疾病高度相關(guān)。國(guó)際癌癥研究機(jī)構(gòu)(IARC)將EB病毒定為第一類(lèi)致癌物，由EB病毒引起的全球性疾病防治負(fù)擔(dān)巨大。這對(duì)于一款創(chuàng)新藥，無(wú)疑是一個(gè)具有極大潛力的市場(chǎng)。
WGc-043自身的優(yōu)勢(shì)明顯：高效低毒、通用性強(qiáng)，生產(chǎn)快速、價(jià)格便宜，擁有完整自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)，且技術(shù)領(lǐng)跑于國(guó)際水平，給后期商業(yè)化留下了巨大的發(fā)展空間。WGc-043已完成了針對(duì)鼻咽癌和自然殺傷T細(xì)胞淋巴瘤兩個(gè)適應(yīng)癥的IIT(研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn))，展現(xiàn)出比現(xiàn)有公開(kāi)的其它mRNA腫瘤治療性疫苗更優(yōu)越的安全性和有效性?？梢灶A(yù)見(jiàn)，一旦WGc-043成功上市，將為終末期EB病毒陽(yáng)性實(shí)體瘤和血液瘤患者提供新的治療選擇。
顛覆性技術(shù)壓艙，威斯津EB病毒相關(guān)腫瘤疫苗臨床表現(xiàn)亮眼
作為一款mRNA創(chuàng)新藥，技術(shù)上的先進(jìn)性是“WGc-043??EB病毒相關(guān)腫瘤mRNA疫苗”最大的亮點(diǎn)。該產(chǎn)品全面運(yùn)用了威斯津生物在mRNA領(lǐng)域獲得的突破性技術(shù)，包括遞送載體、序列設(shè)計(jì)等方面的最新研發(fā)成果。
在mRNA技術(shù)發(fā)展的早期階段，國(guó)外企業(yè)在上述三大技術(shù)板塊布局了大量專(zhuān)利，形成了非常高的技術(shù)壁壘，成為后入者的“深水區(qū)”和繞不開(kāi)的障礙。為了打破這一格局，經(jīng)過(guò)長(zhǎng)時(shí)間的底層自主研發(fā)，威斯津生物最終在上述三個(gè)核心技術(shù)板塊獲得了關(guān)鍵性突破，可離子化脂質(zhì)的專(zhuān)利已經(jīng)獲得中國(guó)、美國(guó)、歐洲等國(guó)家和地區(qū)的授權(quán)，打破了歐美企業(yè)的專(zhuān)利封鎖。同時(shí)，威斯津生物的mRNA平臺(tái)技術(shù)也達(dá)成了具有重大意義的里程碑。2023年2月，在科技部主辦的“2022年全國(guó)顛覆性技術(shù)創(chuàng)新大賽總決賽”中，威斯津生物獲得最高獎(jiǎng)項(xiàng)，被認(rèn)為具有“革命性、顛覆性”的創(chuàng)新和突破，是“可改變游戲規(guī)則”的創(chuàng)新性技術(shù);2023年12月，由威斯津生物牽頭申報(bào)的“mRNA通用關(guān)鍵技術(shù)平臺(tái)建立及創(chuàng)新藥物研發(fā)”項(xiàng)目，成功立項(xiàng)國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃“前沿生物技術(shù)”重點(diǎn)專(zhuān)項(xiàng)。
關(guān)于威斯津生物：
專(zhuān)注于mRNA技術(shù)研究及創(chuàng)新藥研發(fā)
成都威斯津生物醫(yī)藥科技有限公司，由中科院院士魏于全教授與曾在哈佛醫(yī)學(xué)院從事mRNA藥物相關(guān)研究并在該領(lǐng)域深耕近10年的宋相容教授聯(lián)合創(chuàng)建。公司聚焦于mRNA創(chuàng)新藥物和新型納米佐劑開(kāi)發(fā)，致力于成為擁有核心技術(shù)和自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)，集研發(fā)、生產(chǎn)、銷(xiāo)售于一體的全球化生物醫(yī)藥公司。
威斯津生物以創(chuàng)新為驅(qū)動(dòng)，在mRNA藥物研發(fā)的三大關(guān)鍵技術(shù)：mRNA序列、遞送載體以及放大生產(chǎn)上均獲得全面突破，并布局了mRNA序列、遞送載體和智能制造設(shè)備等核心專(zhuān)利，突破了mRNA藥物的全球?qū)＠趬?，?shí)現(xiàn)了完整的自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)。
布局20余條mRNA研發(fā)管線，商業(yè)化進(jìn)展順利
在前期科研成果的基礎(chǔ)上，威斯津生物已搭建起5大研發(fā)平臺(tái)：腫瘤治療性疫苗平臺(tái)、蛋白質(zhì)替代治療平臺(tái)、基因編輯治療遺傳病和罕見(jiàn)病平臺(tái)、預(yù)防性疫苗平臺(tái)以及新型納米佐劑平臺(tái)，形成“產(chǎn)、學(xué)、研、醫(yī)”協(xié)同推進(jìn)的新藥研發(fā)和轉(zhuǎn)化模式。威斯津正在積極推進(jìn)多方位的對(duì)外合作以實(shí)現(xiàn)公司未來(lái)的商業(yè)化布局。
目前，威斯津生物在mRNA藥物和新型納米佐劑領(lǐng)域布局的產(chǎn)品管線超過(guò)20個(gè)，全面覆蓋了mRNA腫瘤治療性疫苗、針對(duì)傳染病的mRNA預(yù)防性疫苗，以及針對(duì)其他疾病如肥胖、衰老的治療性藥物等領(lǐng)域。除腫瘤產(chǎn)品獲得IND外，新型納米佐劑WGa01也于去年獲得中國(guó)緊急使用授權(quán)(EUA)并成功上市應(yīng)用于臨床，同時(shí)實(shí)現(xiàn)了國(guó)產(chǎn)“0”生產(chǎn)的重大突破。
